KI macht Genreparaturen an der DNA effizienter

Zürich – Forschende der Universität Zürich haben ein Werkzeug entwickelt, das mithilfe von Künstlicher Intelligenz (KI) Gendefekte gezielter reparieren kann, als das bisher möglich ist. Diese Methode der Genom-Editierung ist eine Weiterentwicklung der klassischen Genschere.

Ein Team der Universität Zürich (UZH) hat die klassische Genschere, die sogenannte CRISPR/Cas9-Technik, weiterentwickelt. Solche Methoden der Genom-Editierung werden im Labor genutzt, um das Erbmaterial in Erblinien und Modellorganismen gezielt zu verändern und biologische Vorgänge zu untersuchen. Ausserdem können DNA-Mutationen genetischer Krankheiten damit korrigiert werden.

Die neue Technik nennt sich laut einer Medienmitteilung Prime Editing. Anders als bei der herkömmlichen Genschere werden beim Prime Editing nicht beide Stränge des DNA-Moleküls geschnitten und repariert, sondern nur einer. Ersten Studien zufolge führt Prime Editing zu einer wesentlich geringeren Anzahl von unbeabsichtigten Veränderungen als herkömmliche Genscherenansätze.

Vor dem Schneiden steuert die sogenannte Prime Editing Guide-RNA (pegRNA) punktgenau die Zielstelle im Genom an und stellt die neuen genetischen Informationen bereit, die anschliessend in die DNA eingebaut werden. Doch gebe es pro Mutation „über 200 Möglichkeiten zur Reparatur“, erklärt Gerald Schwank, Professor am Institut für Pharmakologie und Toxikologie der UZH. Theoretisch müssten alle experimentell getestet werden, um die ideale pegRNA zu finden. Deshalb entwickelte er gemeinsam mit seinem Professorenkollegen Michael Krauthammer vom Institut für Quantitative Biomedizin mit Hilfe der Künstlichen Intelligenz eine Methode, die die Effizienz von pegRNAs vorhersagen kann.

Noch bedürfe es weiterer präklinischer Studien, bevor das neue Prime Editing-Werkzeug beim Menschen angewandt werden kann, so die UZH. Doch seien die Forschenden zuversichtlich, dass in absehbarer Zeit auch DNA-Mutationen von verbreiteten Erbkrankheiten wie Sichelzellenanämie, Cystische Fibrose oder Stoffwechselkrankheiten in der menschlichen DNA repariert werden können. mm